用于治疗一种罕见的全球遗传性血液疾病。未来有望拓展至癌症、首款上市临床试验显示超90%患者症状显著改善。基因局从根源上逆转病程，编辑病治业内认为，疗法疗格艾滋病等领域。获批罕这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，改写该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，全球美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的首款上市疗法上市，基因局 来源：FDA官方公告

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